Главная страница » Исследования » Фактор свертывания крови 8 и растительные капсулы для лечения гемофилии

Фактор свертывания крови 8 и растительные капсулы для лечения гемофилии

гемофилия

Примерно у 20-30% пациентов с гемофилией А вырабатываются антитела к фактору свертывания крови 8

Растительные капсулы предотвращают осложнение лечения гемофилии у мышей. 4.09.2014 г. Американские ученые разработали стратегию предупреждения одного из самых серьезных осложнений лечения гемофилии. Подход, который использует растительные капсулы, чтобы научить иммунную систему выносить, а не атаковать белок фактор свертывания 8. Это обнадеживающее исследование для предотвращения одного из самых серьезных осложнений лечения гемофилии.

Фактор свертывания крови – мишень для лечения гемофилии

Здоровые люди в своей крови имеют белки – факторы свертывания, которые способствуют быстрой остановке кровотечения. У больных гемофилией лиц этих белков не хватает, поэтому даже малые кровотечения трудно остановить. Основной вариант лечения для людей с тяжелой формой гемофилии – это получение постоянных инъекций фактора свертывания крови. Однако от 20 до 30% людей, которые получают эти инъекции, вырабатывает антитела – ингибиторы против фактора свертывания крови. Как только эти ингибиторы образуются у пациентов, становится очень трудно лечить или предотвратить будущие эпизоды кровотечения.

В новом исследовании ученые попытались разработать стратегию для предотвращения формирования этих антител. Их подход использует растительные клетки, чтобы научить иммунную систему переносить, а не атаковать белок фактор свертывания. Это исследование дает надежду на предотвращение одного из самых серьезных осложнений лечения гемофилии.

Единственные современные методы лечения для формирования ингибитора стоят 1 млн долларов и рискованны для пациентов. Новая техника использует капсулы на растительной основе и имеет потенциал, чтобы быть экономически эффективной и безопасной альтернативой. Потенциально это может быть способом для предотвращения образования антител.

Гемофилия А – дефицит свертывания крови 8

Исследование ученых было сосредоточено на гемофилии А, при которой возникает дефицит фактора свертывания крови 8, в результате чего образуется дефект в процессе свертывания. Во всем мире примерно один из 7500 мужчины рождается с этим заболеванием. После получения инъекции фактора 8, некоторые пациенты вырабатывают антитела против него. Иммунная система реагирует на этот чужеродный белок как захватчик и атакует его.

Эти антитела при гемофилии известны как ингибиторы. Именно вследствие образования антител стандартная терапия оказывается у некоторых пациентов неэффективной. Для предотвращения нападения иммунной системы на факторы свертывания крови, исследователи сосредоточились на предыдущих исследованиях, в которых выявлено, что, подвергая иммунную систему отдельным компонентам белка фактора свертывания крови, можно индуцировать толерантность ко всему белку. Фактор свертывания крови 8 состоит из тяжелой цепи и легкой цепи, каждая из которых содержит три области. Ученые использовали всю тяжелую цепь и С2-домена легкой цепи.

Модифицированный растительный материал предупреждает образование ингибиторов

Ученые разработали платформу для доставки лекарства и биологического терапевтического средства на основе генетической модификации растений. Затем применили тот же метод с компонентами молекулы фактора свертывания крови 8. Ученые сначала слили тяжелую цепь ДНК с кодирующей субъединицей холерного токсина ДНК (белок, который может проникнуть через стенку кишечника и попасть в кровоток), а затем сделали то же самое с С2 ДНК. Они вводили слитые гены в хлоропласты табака таким образом, что некоторые растения выражали тяжелую цепь и холерный токсин белки, а другие выражали C2 и холерный токсин белков. Затем они измельчали листья растения и суспендировали их в растворе, смешали с тяжелой цепью и С2-доменом легкой цепи.

Исследователи кормили смешанным препаратом мышей с гемофилией А два раза в неделю в течение двух месяцев, и сравнили их с мышами, которых кормили немодифицированным растительным материалом. Затем они вводили мышам инъекцию фактора свертывания крови 8, которую получают больные гемофилией люди. Как и ожидалось, в контрольной группе мышей был сформирован высокий уровень ингибиторов. В отличие от этого, у получавших экспериментальный растительный материал мышей были образованы намного более низкие уровни ингибиторов – в среднем в 7 раз меньше!

Какой механизм?

Ученые изучили отдельные виды сигнальных молекул – цитокины, которые отсылают сообщения Т-клеткам иммунной системы. Они обнаружили, что мыши, которых кормили экспериментальным растением, имели несколько цитокинов, связанных с подавлением или регулированием иммунных ответов. В то же время у мышей контрольной группы было выявлено больше цитокинов, связанных с запуском иммунного ответа. Передавая подмножества регуляторных Т-клеток, взятых у мышей, которых кормили экспериментальным растением, нормальным мышам, ученые смогли подавить образование ингибиторов. Предполагается, что Т-клетки способны обеспечивать толерантность в новой популяции животных.

Наконец, исследователи пытались вернуть образование ингибитора вспять. Они кормили экспериментальным растительным материалом мышам, которые уже разработали ингибиторы. По сравнению с контрольной группой мышей фактор свертывания крови 8 образовывался медленнее в группе мышей, которых кормили растительным материалом. За два-три месяца кормления уровни ингибиторов снизились в три-семь раз.

Эта новая стратегия лечения перспективна для профилактики и даже для обращения вспять образование ингибитора у больных гемофилией А, которые получают инъекции фактора свертывания крови 8. Однако, ученые отмечают, что уровни ингибитора фактора свертывания крови 8 могут вновь образоваться (по истечении некоторого периода времени, если животным перестать давать растительный материал). При финансовой поддержке от мировых фармацевтических компаний ученые планируют изучить эффективность содержащих этот растительный материал капсул в клинических условиях. Источник: University of Pennsylvania

2 Responses so far.

  1. Руслан:

    Генная терапия позволяет лечить у мужчин тяжелую форму гемофилии В, обеспечивая безопасную и надежную источник белка свертывания крови фактор 9. Это позволяет мужчинам вести более здоровый образ жизни.

  2. Даша:

    Перепрограммированный ретровирус может успешно переносить новые гены свертывания животным с гемофилией B, чтобы безопасно и значительно уменьшает спонтанное кровотечение, новое исследование показало. Идея генной терапии заключается в том, что врачи могли бы дать больным гемофилией одноразовую дозу новых генов свертывающей системы крови, а не многократные пожизненные инъекции рекомбинантного фактора 9.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Подпишитесь на новости сайта

Введите Ваш E-mail:

Архив статей